국가신약개발사업단, 올해 첫 신약개발과제 39개 선정
툴젠, 지아이이노베이션, 앱클론, 대웅테라퓨틱스 등

신약 개발은 막대한 비용과 시간이 소요 돼 국내 대형 제약사도 임상을 끝마치기 어렵다. 때문에 대부분 국내 제약사는 빅파마와 협력하거나 기술수출을 한다. 국내 신약 개발 경쟁력은 떨어질 수밖에 없다.  

신약 경쟁력 강화를 위해 국가가 나섰다. 지난해 3월 신약개발 전주기 단계를 지원하는 국가신약개발사업단이 올해 첫 선정과제를 공개했다. 사업단은 국내 제약바이오 기업들의 신약개발을 도와 FDA, EMA 신약 승인 등을 목표로 한다. 

이번 국가신약개발사업에는 239개 과제가 접수 돼 39개 과제가 선정됐다. 평균 경쟁률은 6:1. 기관별로는 바이오벤처 기업이 151건으로 가장 많이 지원했고 대학(병원) 68건, 제약기업과 연구소가 10건으로 뒤를 이었다.

사진은 기사의 특정 사실과 관련 없음. 이미지 = 게티이미지뱅크
사진은 기사의 특정 사실과 관련 없음. 이미지 = 게티이미지뱅크

유전자가위 기술을 보유한 툴젠은 샤르코마리투스1A병에 대한 유전자교정 치료제인 TGT-001가 ‘신약 R&D 생태계 구축연구’ 신규 과제에 선정됐다. 총 20억 원 규모의 과제를 통해 향후 2년 간 임상시험계획서(IND) 제출에 필요한 비임상 연구 및 임상시료 생산 등을 수행한다.

TGT-001은 툴젠의 유전자가위를 전달하는 아데노부속바이러스로 구성된 유전자치료제 파이프라인이다. 샤르코마리투스병은 가장 흔한 유전질병 중 하나로 말초신경의 기능에 중요한 수초화에 이상이 생기는 말초신경병증이다. 그중 샤르코마리투스1A병은 PMP22 유전자의 중복 현상으로 발생하며 전체 샤르코마리투스병의 약 40%를 차지한다.

툴젠 관계자는 “아직 치료제가 없는 유전병인 샤르코마리투스1A의 근본적 원인을 고치는 TGT-001의 성공적인 개발을 통해 환자들이 좀 더 나은 삶을 살 수 있도록 기여할 것”이라고 말했다.

지아이이노베이션은 국가신약개발사업단으로부터 최대 70억 원의 임상개발 지원금을 받는다. 이번 과제 선정을 통해 면역항암제 GI-101의 임상 1/2상에서 최적 적응증을 선정해 2b/3상 진입 또는 기술이전을 목표로 2년간 최대 70억 원 규모의 연구지원을 받게 된다.

GI-101은 CD80과 IL-2 변이체를 포함하는 이중융합단백질이다. IL-2 변이체 부위를 통해 T 세포 및 NK 세포의 증식 및 기능 향상을 유도하고, 면역세포를 표적함과 동시에 조절 T세포의 면역억제 기능을 제어한다. 

GI-101의 임상은 미국과 한국 동시에 진행하는 대규모 임상 1/2상으로 현재 활발히 환자등록이 진행 중이다. 

앱클론 혈액암을 대상 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’ 임상에 대한 지원을 받는다. 지원규모는 2년간 17억 원이다. 

CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 분리해 암세포에 특이적으로 반응하도록 유전자를 조작한 뒤 대량 배양 과정을 거쳐 환자에게 다시 투여하는 유전자 세포치료제다. 최근 CAR-T 치료제인 킴리아(Kymriah, 티사젠렉류셀)에 건강보험급여가 적용되며 관심을 받은 치료제이기도 하다. 

앱클론의 ‘AT101’은 앞서 승인된 킴리아, 예스카타 등의 CD19 표적 CAR-T 치료제와는 다른 항원 결합부위(에피토프)에 작용하는 CD19 항체 기반이다. 회사 측은 ‘AT101’은 기존 제품과 차별화된 약효적 특성을 보이며 독자적인 CAR-T 지적재산권을 확보할 수 있어 해외 진출 및 기술이전(L/O)에 대한 기대감도 높다고 설명했다.

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